Title

Electrical neuromodulation as a potential treatment for Retinitis Pigmentosa )

Retinitis pigmentosa ENGLISH

Retinitis pigmentosa (RP) is a group of inherited retinal disorders that could lead to profound loss of vision or blindness. It affects approximately 1:4000 individuals with variable mode of inheritance (autosomal dominant, autosomal recessive, X-linked or sporadic cases).
No therapies are currently available for RP even if many trials are ongoing evaluating different therapeutic approaches.
Trans corneal electrical stimulation (TCES) is a safe procedure and has been proposed in the last few years as a potential treatment for retinitis pigmentosa.
The beneficial effect of TCES in ophthalmology has been shown by a number of studies both in animal models and humans, but there are still no evidences of the mechanism that regulates the effects of TCES on retinal cells function and survival in humans.
The aim of the study is to analyze in humans treated with TCES if TCES induces changes in the concentration of some molecules in the eye that play a role against the degenerative process. This could represent the first evidence in humans of the effect of TCES in the eye and could be a milestone for further investigation evaluating TCES as a potential treatment for IRD.
The team involved in the study has a great experience in IRD, both in the clinical managements of patients and in the field of research. The IRD service at University of Milan in Italy has been a referral centre for retinal rare diseases for over 30 years and follows more than 2000 patients. University of Milan is also owner of research patent for the use of myriocin as a treatment for retinitis pigmentosa.

ITALIANO

La retinite pigmentosa (RP) è un gruppo di patologie retiniche ereditarie che possono portare a perdita della vista o cecità profonda. Colpisce circa 1: 4000 individui con modalità di ereditarietà variabile (autosomica dominante, autosomica recessiva, X-linked o casi sporadici). Attualmente non sono disponibili terapie per la RP anche se sono in corso numerosi studi per valutare differenti approcci terapeutici.
La stimolazione elettrica trans corneale (TCES) è una procedura sicura ed è stata proposta negli ultimi anni come potenziale trattamento per la retinite pigmentosa. L'effetto benefico della TCES in oftalmologia è stato dimostrato da numerosi studi sia su modelli animali che su esseri umani, ma non ci sono ancora evidenze del meccanismo che regola gli effetti della TCES sulla funzionalità e sopravvivenza della retina negli esseri umani.
Lo scopo dello studio è quello di analizzare nell’uomo se TCES induce cambiamenti nella concentrazione di alcune molecole nell'occhio che svolgono un ruolo contro il processo degenerativo. Questo potrebbe rappresentare la prima evidenza nell'uomo dell'effetto di TCES e potrebbe essere una pietra miliare per ulteriori indagini che valutino TCES come un potenziale trattamento per le distrofie della retina.
l team coinvolto nello studio ha una grande esperienza nelle distrofie retiniche, sia nella gestione clinica dei pazienti che nel campo della ricerca. L’ambulatorio presso l'Università di Milano è un centro di riferimento per le malattie rare della retina da oltre 30 anni e segue più di 2000 pazienti. L'Università di Milano è anche titolare del brevetto di ricerca per l'uso di miriocina come trattamento per la retinite pigmentosa.

Italy

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  • ELECTRICAL NEUROMODULATION AS A POTENTIAL TREATMENT FOR RETINITIS PIGMENTOSA
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    The total budget requested will cover the cost of the biochemical analysis and neuromodulation devices for 30 patients.